[글로벌-Biz 24]美, '유전자가위 기술 접목' 난치성 혈액질환 치료제 개발 허가

[글로벌이코노믹 한아름 기자] 유전자 가위(CRISPR)기술이 들어간 난치성 혈액질환 치료제 'CTX001'의 개발에 재시동이 걸렸다.

14일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)가 겸상 적혈구병 치료 신약 'CTX001'의 임상시험 보류를 해지하면서 개발을 허가했다.
CTX001은 스위스 바이오벤처사 '크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)'와 미국 바이오벤처사 '버텍스(Vertex)'가 공동 개발한 치료제로 유전자 가위(CRISPR) 기술이 접목돼 발표 당시 많은 이목이 쏠린 바 있다.

유전자 가위 기술이란 질병의 원인이 되는 유전자(DNA)를 유전자 가위로 교정해 발병·재발 위험을 줄이는 치료법이다. 치료가 어려운 유전성 질환에 효과 있을 것으로 관측된다.

FDA의 허가로 양사는 미국·유럽 등에서 베타 지중해 빈혈·겸상 적혈구병 등 난치성 혈액질환 치료제 개발을 진행할 예정이다. 이르면 올해 말까지 임상1상·2상을 착수하겠다는 목표를 세웠으며, 현재 대상자 모집을 시행하고 있다.

개발부터 판매까지 신약 개발에 있어 모든 과정을 양사가 함께 진행한다.

양사는 FDA의 승인에 대해 "유전자 가위는 지금까지 정복이 어려웠던 각종 난치 질환을 근본적으로 치료할 수 있다"며 "암·에이즈 등 다양한 질병에도 접목할 수 있어 성공 시 큰 판매 수익과 함께 삶의 질 향상에도 큰 도움이 될 것"이라고 말했다.

한편, 양사는 지난 2015년 10월 유전자 가위 기술이 접목된 치료제를 개발하기 위해 전략적 협약을 체결한 바 있다.

한아름 기자 arhan@g-enews.com